Medicamento inovador reduz em até 59% proteína relacionada ao principal gene do Parkinson

Estudo com 82 voluntários revela forte efeito biológico do BIIB094, preparando caminho para a fase 2

Um novo tratamento experimental demonstrou uma significativa diminuição de uma proteína associada à principal causa genética da doença de Parkinson durante um estudo inédito com seres humanos. Em determinados pacientes, a redução alcançou até 59% no líquido cefalorraquidiano.

Os resultados, publicados na revista Nature Medicine, originaram-se de um ensaio inicial que avaliou tanto a segurança quanto o impacto biológico do medicamento denominado BIIB094. Esta terapia foi desenvolvida pela Biogen em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals e utiliza tecnologia de silenciamento gênico para bloquear a produção da proteína prejudicial.

Detalhes do estudo

Intitulado REASON, o ensaio clínico de fase 1 contou com a participação de 82 adultos atendidos em centros localizados na América do Norte, Europa e Israel. Os participantes foram divididos em dois grupos: um recebeu uma única dose do medicamento, variando entre 10 e 150 mg; enquanto o outro grupo recebeu quatro doses, com quantidades entre 40 e 120 mg, administradas a cada quatro semanas.

A administração do fármaco foi realizada diretamente no líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal por meio de uma punção lombar, já que a substância tem dificuldade em atravessar a barreira hematoencefálica.

Efeitos biológicos notáveis

A pesquisa revelou não apenas uma redução de até 59% na proteína gerada pelo gene LRRK2, mas também uma diminuição de até 50% na Rab10 fosforilada, que serve como marcador da atividade dessa via dentro das células.

Curiosamente, a resposta biológica foi semelhante entre os indivíduos portadores da variante genética no LRRK2 e aqueles sem a mutação. Além disso, os testes mostraram uma queda nas proteínas relacionadas aos lisossomos — estruturas responsáveis pela “reciclagem” dos resíduos celulares — indicando que o tratamento pode impactar processos fundamentais da doença e não apenas seus sintomas.

Segurança e efeitos adversos

<pAlguns eventos adversos foram registrados entre os participantes: aproximadamente 64,5% relataram efeitos na primeira fase do estudo, enquanto esse número subiu para 84,8% na segunda fase. A maioria dos sintomas foi classificada como leve ou moderada, destacando dores de cabeça e nas costas atribuídas ao método de administração intratecal e não à toxicidade da droga em si.

É importante ressaltar que não houve relatos de eventos graves diretamente associados ao medicamento. Isso se diferencia das tentativas anteriores — baseadas em moléculas menores — que enfrentaram problemas devido a efeitos tóxicos nos pulmões e rins.

Próximos passos e implicações para os pacientes

Os responsáveis pelo estudo planejam agora um ensaio clínico de fase 2 com um número ampliado de pacientes para verificar se as alterações biológicas observadas realmente resultam em uma desaceleração clínica da progressão do Parkinson. Essa próxima etapa incluirá avaliações motoras padronizadas e escalas para medir a progressão da doença.

Especialistas destacam que os dados obtidos representam um avanço significativo para terapias utilizando oligonucleotídeos antisense no tratamento do Parkinson, abrindo portas para abordagens mais específicas. Contudo, os pesquisadores ressaltam que os tratamentos atualmente disponíveis continuam sendo válidos e que os resultados promissores precisam ser confirmados por evidências clínicas robustas.

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